La promesa de las terapias génicas: ¿estamos listos?

El pasado 16 de marzo tuvo lugar el webinar “The promise of gene therapies: Are we ready?” organizado por la Office of Health Economics. Pese a que las terapias génicas podrían suponer un gran paso adelante en la medicina, existen dificultades que deben ser superadas para aumentar la viabilidad de estas nuevas tecnologías. En esta entrada, repasamos las intervenciones de los expertos en la materia:

Presentando, Adrian Towse

Las terapias génicas cuentan con una efectividad incremental (medida en QALYs) mucho mayor que otras terapias como, por ejemplo, diferentes terapias biológicas y/o de moléculas pequeñas. De hecho, se espera que durante el periodo 2020-2030 se duplique el número de terapias génicas disponibles. Sin embargo, el uso de estas nuevas terapias requiere afrontar varios desafíos: altos precios, incertidumbre respecto a su efectividad a largo plazo, y sostenibilidad financiera. De esta forma, este debate se centra en tres cuestiones: 1) el valor de las terapias génicas a largo plazo, 2) la confluencia de las terapias génicas con el sistema de salud y los objetivos de la sociedad, 3) el papel del precio de las terapias génicas en la sostenibilidad de los sistemas de salud.

Desde la perspectiva del paciente, Simone Boselli

¿Qué es lo que ofrecen las terapias génicas? Teniendo en cuenta que el 72% de las enfermedades raras tienen un componente genético, su tratamiento con terapias génicas supone un abordaje desde la raíz del problema. Además, el 70% de las ocasiones los síntomas de las enfermedades raras se manifiestan durante la niñez, cuando el paciente aún tiene una larga vida por delante. Las terapias génicas pueden suponer un antes y un después para este tipo de pacientes porque en la actualidad sabemos que sólo del 5% al 7% de los pacientes han recibido un tratamiento transformador.

¿Son asequibles? Las terapias génicas ofrecen valor al tratar enfermedades crónicas que suponen un gran gasto para el sistema sanitario. Además, también pueden tratar enfermedades ultrararas, las cuales representan un 90% de todas las enfermedades existentes.

¿Son sostenibles financieramente? Si existiese una mutualización del riesgo, podrían ser sostenibles financieramente en un futuro. Sin embargo, es necesaria más colaboración que competencia para lograr que estas terapias alcancen su objetivo final, el paciente.

Desde el punto de vista de los decisores, Mary Harney

¿Estamos preparados? ¡Pues depende de quién seamos!

·         - Los pacientes están listos y tienen sus esperanzas y un gran interés puestos en la ciencia. Además, están dispuesto a asumir riesgos.

·         - La industria también esta lista, existe gran inversión, comercialización y se están afrontando los retos de fabricación.

·         - Los médicos también están listos y quieren ver como las terapias génicas se convierten en algo común.

·         - Los reguladores, sin embargo, no están completamente listos por la falta de evidencia, la existencia de incertidumbre y la ambigüedad que suponen algunas de estas terapias. En estos casos, los sistemas de decisión deben adaptarse para tener en cuenta, también, el impacto a largo plazo que pueden suponer las terapias génicas.

·         - Los políticos son los que menos listos están pues existen dudas respecto a la seguridad, fiabilidad, impacto presupuestario y falta de información.

Entonces, ¿qué es lo que ofrecen las terapias génicas? De momento, existe una gran incertidumbre respecto al valor que estas pueden aportar a largo plazo. En este sentido, nuevos mecanismos deberían ser desarrollados para ayudar a la toma de decisiones controlando esta incertidumbre.

¿Son asequibles? Debido a la incertidumbre que existe en el proceso, es extremadamente difícil tomar una decisión sobre la financiación y los mecanismos de pago. Los sistemas de salud no están preparados: los modelos de pago no son aptos y existe información y recursos limitados para un tratamiento tan a largo plazo.

¿Son sostenibles financieramente? Lo serían si:

·         - Se cambiara el criterio de valoración, por ejemplo, computando los beneficios a lo largo de un gran periodo de tiempo. Sin embargo, los ensayos clínicos no duran tanto.

·         - Se creasen infraestructuras para recopilar información, ya que muchos sistemas de salud no cuentan con estas infraestructuras.

·         - Si la Unión Europea planease crear un lugar común de datos de salud.

Desde el punto de vista de la industria, Annie Hubert

El valor que las terapias génicas ofrecen es, por ejemplo, que la mitad de los pacientes oncológicos tratados con ellas alcancen una remisión completa. Esto supone un gran valor para la sociedad, pero la falta de ensayos clínicos aleatorios dificulta la labor de evaluar la importancia de estos tratamientos.

Existe un problema con respecto a la asequibilidad. La evaluación de tecnologías sanitarias (HTA) necesita adaptarse, por ejemplo, extendiendo el periodo de tiempo que abarca el análisis. Además, la incertidumbre existente en el lado inversor ralentiza el desarrollo, por lo que nuevos mecanismos de pago deben establecerse. También es importante mencionar que no todos los sistemas sanitarios están preparados y que se necesita evidencia en un lenguaje común.

¿Son sostenibles financieramente? Sí si se realizan los ajustes necesarios. Los sistemas de salud no están preparados y las ganancias potenciales deben ser tenidas en cuenta. Los objetivos de la sociedad (societales) deberían ser definidos de forma más transparente.

Preguntas y debate

-          ¿Cómo podríamos asegurarnos de que un paciente sea tratado con terapia génica incluso si esta no se encuentra disponible en su país?

-          Un marco regulatorio para la Europa de los 27 es necesario y permitiría evaluaciones políticas conjuntas de tecnologías sanitarias a nivel supranacional. Más allá de esto, también podría crearse una mesa de negociación de todos los países interesados en financiar y/o adquirir estas tecnologías.

 

-          ¿Corremos el peligro de prestar demasiada atención a terapias no tan necesarias recortando, así, el presupuesto público en intervenciones muy coste-efectivas? ¿Por qué debería preocuparnos el presupuesto público si hay muy pocos pacientes? ¿Deberíamos pensar más en el impacto en la sociedad que en el sistema sanitario?

-          Estas terapias tienen un gran impacto en la vida de muchas personas, y no estamos seguros de que el recorte en salud pública sea debido a la introducción de las terapias génicas. También hay que tener en cuenta la pérdida de empleo. Además, el impacto en la sociedad no puede ser decidido a través de una intervención adecuada.

 

-          ¿Cómo hacemos que nuestros sistemas de salud puedan vincular la financiación y pago a los resultados de estas terapias?

-          Más y más productos están siendo rembolsados pese a que está tomando mucho tiempo. Los sistemas de reembolso innovadores se basan, precisamente, en el desempeño del producto. Necesitamos abordar la variabilidad existente a través de sistemas de reembolso innovadores.

 

-          ¿Qué cambio político realizaría si sólo pudiera realizar uno?

-          No se requieren tantos cambios políticos como de obtención de información. Aun así, eliminaría barreras de los modelos de reembolso.

 

-          ¿Cómo deben ser los cambios en los sistemas de valoración de tecnologías sanitarias?

-          Habría que ampliar el enfoque y tomar más en cuenta la opinión del paciente.