Desarrollo de un fármaco para el tratamiento de una enfermedad metabólica rara provocada por mutaciones en el gen COQ2
Las personas que presentan mutación en este gen sufren una patología mitocondrial que provoca fallos graves en el funcionamiento del sistema nervioso, los riñones, la musculatura esquelética y cardíaca, causando una muerte temprana. La terapia, que ha sido probada en ratones y también in vitro, en células de pacientes afectados, ha mostrado resultados muy satisfactorios